O mês de junho traz um marco importante para a comunidade de doenças raras: hoje, 2 de junho, celebra-se o Dia Mundial e Nacional de Conscientização sobre a Miastenia Gravis. A data foi instituída especialmente para dar visibilidade a essa condição neuromuscular autoimune rara, combater o preconceito e estimular o diagnóstico precoce. Em perfeita sintonia com esse movimento de conscientização e busca por melhor qualidade de vida, os pacientes que convivem com a miastenia gravis generalizada passam a contar com outras alternativas terapêuticas para o manejo da condição. Entre as opções, uma nova tecnologia que oferece uma abordagem diferenciada por via subcutânea, contribuindo para a melhora significativa dos sintomas da doença chega ao Brasil.
A grande novidade que acompanha o mês de conscientização em 2026 é fruto1 da aprovação do registro, concedido pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa)1, do medicamento biológico Rystiggo® (rozanolixizumabe), o qual foi desenvolvido pela UCB Biopharma. Esse é o primeiro e único tratamento subcutâneo aprovado indicado para pacientes adultos que são positivos para os anticorpos anti-MuSK e/ou anti-AChR.
O diferencial do novo medicamento está em seu mecanismo de ação inovador. Na miastenia gravis generalizada, o organismo passa a produzir autoanticorpos patogênicos — como os anti-AChR e anti-MuSK — que comprometem a comunicação entre nervos e músculos5. Além disso, o corpo possui um sistema natural de reciclagem de anticorpos que impede sua eliminação rápida, mantendo esses autoanticorpos circulantes e contribuindo para a persistência dos sintomas.
O rozanolixizumabe atua bloqueando de forma específica esse processo de reciclagem. Com isso, permite que o próprio organismo reduza mais rapidamente os níveis dos autoanticorpos nocivos, favorecendo sua eliminação natural. Essa redução sustentada dos autoanticorpos no sangue está associada ao alívio dos sintomas, melhora funcional e recuperação da força muscular.
A aprovação da Anvisa teve como base os resultados do estudo de fase 3 MycarinG, publicado na revista The Lancet Neurology, que demonstrou benefícios clínicos relevantes para pacientes com miastenia gravis generalizada. O estudo evidenciou melhorias significativas em medidas funcionais e no desempenho das atividades diárias, reforçando a eficácia e a segurança do medicamento como uma alternativa terapêutica robusta para o manejo da doença.
“A aprovação do rozanolixizumabe representa um marco relevante na estratégia da UCB de elevar os padrões de cuidado em doenças neurológicas graves e raras. Ao disponibilizar, no Brasil, a primeira terapia subcutânea direcionada ao bloqueio do receptor neonatal FcRn, passamos a contar com um mecanismo de ação inovador, sustentado por evidência científica, que amplia as opções terapêuticas para pacientes com miastenia gravis. Esse avanço reforça nosso compromisso em oferecer tratamentos que combinem eficácia clínica, inovação e o potencial de promover maior autonomia ao paciente ao longo de sua jornada de cuidado”, afirma Cynthia Diaféria, CEO da UCB Brasil.
Segundo a executiva, a chegada do medicamento consolida o compromisso da UCB em preencher lacunas críticas na assistência à saúde, oferecendo uma resposta clínica contundente, especialmente para perfis de difícil controle, como os pacientes anti-MuSK positivos, que até então dispunham de opções terapêuticas limitadas.
A miastenia gravis generalizada é uma doença rara, com prevalência global estimada entre 150 e 200 casos por milhão de pessoas8. Pacientes com essa condição podem apresentar uma variedade de sintomas, incluindo fraqueza muscular, pálpebras caídas, visão dupla e dificuldade para falar, engolir ou se comunicar verbalmente.
